Expression ciblée d’un transgène après photo-activation dans l’œil validé dans un modèle murin

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Dans ces travaux réalisés en collaboration avec l’équipe du Dr. Sidney Cambridge de l’Université de Frankfurt, nous démontrons une première étape vers le développement d’une thérapie génique ciblée médiée par la lumière dans l’œil.

Nous avons synthétisé un dérivé d’œstrone photoactivable (DEACAS-EE2). L’activation photochimique de ce composé par de la lumière bleue est capable d’induire l’expression d’un transgène spécifiquement sur les régions pathologiques de la rétine sur la base du système inductible Cre/lox. Ces résultats ont été publiés dans la revue Angewandte Chemie International Edition (Towards a light-mediated gene therapy for the eye - retinal transgene expression through photoactivation of caged ethinylestradiol and the inducible Cre/lox system, Z. Kiy, J. Chaud, L. Xu, E. Brandhorst, T. Kamali, H. Hong, A. Specht, S. Cambridge, Angew Chem Int Ed, 2024, e202317675).

 

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